药学前沿大讲堂第245讲
脊肌萎缩症的病理机制和药物开发
发布人:高级管理员
发布日期:2016-01-12
主题
脊肌萎缩症的病理机制和药物开发
活动时间
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活动地址
中山大学东校区bm11222宝马娱乐网站112会议室
主讲人
华益民教授
主持人
黄民院长
题 目:脊肌萎缩症的病理机制和药物开发
报告人:华益民教授,苏州大学神经科学研究所
主持人:黄民院长,bm11222宝马娱乐网站
时 间:2016年1月7日(周四)上午10:00
地 点:中山大学东校区bm11222宝马娱乐网站112会议室
报告人简介:
华益民教授1998年获中山大学博士学位,先后在复旦大学、美国塔夫茨大学和麻省大学医学院短暂工作;2004年加入纽约冷泉港实验室,2008年提升为研究员;2013年被苏州大学聘为特聘教授并兼任冷泉港实验室客座研究员。
华益民教授长期从事脊髓肌肉萎缩症(SMA)的病理机制和药物开发的研究,取得了丰硕的科研成果,在神经肌肉疾病、RNA生物学、生物技术药物开发等领域具有较高的学术造诣;在国际著名期刊Nature、Science等发表20余篇开创性论文;论文被引总数1400余次,其中第一作者论文被引~1000次,期刊影响因子累加>250。SMA是因SMN蛋白不足而引起的神经肌肉疾病;在冷泉港期间,华教授与Krainer教授、ISIS医药公司Bennett博士合作,研制了一项治疗SMA的反义核酸药物ISIS-SMNRx,通过激活一个有缺陷的备份基因而使SMN表达恢复正常。ISIS-SMNRx已于2014年在北美、欧、澳、香港等地展开临床三期试验。在美国,华教授主持完成多项有关SMA的重大科研项目,现承担美国SMA家庭基金一项、美国MDA专项基金一项和国家自然科学面上基金三项。